Bezpieczeństwo i skuteczność terapii RNAi dla amyloidozy transtyretyny AD 3

Mężczyźni i kobiety w wieku od 18 do 45 lat kwalifikowali się do fazy badania ALN-TTR02, jeśli byli zdrowi (jak ustalono na podstawie wywiadu lekarskiego, badania fizykalnego i elektrokardiografii 12-odprowadzeniowej), mieli BMI 18,0 do 31,5, miał odpowiednią funkcję wątroby i morfologię krwi i nie miał potencjału rozrodczego. Projekt badania
Testowanie testu ALN-TTR01 objęło uczestników od lipca 2010 r. Do września 2011 r., A badanie w celu przetestowania ALN-TTR02 (opracowane po badaniu ALN-TTR01) objęło uczestników od marca do maja 2012 r. Oba badania fazy były wieloośrodkowe, randomizowane, jedno ślepe, kontrolowane placebo badania z zakresem dawek w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczej dawki ALN-TTR01 lub ALN-TTR02 u pacjentów z amyloidozą transtyretynową lub u zdrowych dorosłych ochotników.
Szereg uczestników składających się z czterech osób losowo przydzielono do grupy otrzymującej ALN-TTR01 (w dawkach 0,01 do 1,0 mg na kilogram masy ciała) lub ALN-TTR02 (w dawkach od 0,01 do 0,5 mg na kilogram) lub placebo (normalne roztwór soli) w stosunku 3: 1. ALN-TTR01 i ALN-TTR02 podawano dożylnie przez okres odpowiednio 15 minut i 60 minut. W dwóch badaniach uczestnicy otrzymywali podobną premedykację poprzedniego wieczoru i dnia infuzji w celu zmniejszenia ryzyka reakcji związanych z infuzją.33,34 Te leki obejmowały deksametazon, acetaminofen, difenhydraminę lub cetyryzynę i ranitydynę. W przypadku łagodnej do umiarkowanej reakcji związanej z infuzją wlew można chwilowo przerwać i wznowić w wolniejszym tempie.
Przestudiuj badanie
Protokoły badań zostały zatwierdzone przez komisję etyczną w każdym miejscu. Wszyscy uczestnicy wyrazili pisemną świadomą zgodę. Badania zostały opracowane wspólnie przez głównych badaczy w ośrodkach badawczych i przedstawicieli sponsora, Alnylam Pharmaceuticals. Dane zostały zebrane przez badaczy zebranych przez Medpace i przeanalizowane przez Veristat i sponsora. Wszyscy autorzy interpretowali dane i współpracowali przy przygotowaniu manuskryptu. Wszyscy autorzy podjęli decyzję o przesłaniu rękopisu do publikacji, a wszyscy gwarantują kompletność i dokładność tego raportu oraz jego wierność protokołowi, dostępnemu pod adresem.
Aktywność kliniczna, bezpieczeństwo i oceny farmakokinetyczne
Mierzyliśmy aktywność farmakodynamiczną ALN-TTR01 i ALN-TTR02, co odzwierciedlają poziomy transtyretyny w surowicy, z zastosowaniem zwalidowanego testu immunoenzymatycznego (ELISA) dla całkowitej transtyretyny (Charles River Laboratories). W przypadku pacjentów z mutacją V30M w badaniu ALN-TTR01, pomiar zmutowanej i niezmutowanej transtyretyny przeprowadzono w Tandem Laboratories za pomocą chromatografii cieczowej z tandemową spektrometrią masową (więcej informacji w sekcji Metody w Dodatkowym dodatku)
[przypisy: ortopeda warszawa, rehabilitacja neurologiczna, ortopeda Wrocław ]

Tags: , ,

Comments are closed.

Powiązane tematy z artykułem: ortopeda warszawa ortopeda Wrocław rehabilitacja neurologiczna