Bezpieczeństwo i skuteczność terapii RNAi dla amyloidozy transtyretyny AD 5

Cieniowanie wskazuje 95% przedział ufności. Rysunek 2. Rysunek 2. Skuteczność ALN-TTR02 u zdrowych wolontariuszy. Panel A pokazuje średnie geometryczne procentowe stłumienie transtyretyny w surowicy, w porównaniu z wartością wyjściową, we wskazanych punktach czasowych w okresie 70 dni w grupach pacjentów otrzymujących placebo, kontrolne siRNA (siRNA celujące w PCSK9 formułowane w ten sam rodzaj nanocząsteczek lipidowych, jakie były stosowany w ALN-TTR02) lub zwiększających się dawkach ALN-TTR02. Gwiazdki oznaczają P <0,001 dla porównania między grupą otrzymującą dawkę 0,3 mg...